Entwicklung von Genetischen Präzisionsmedikamenten

Gentherapie bei Beam Therapeutics

Beam Therapeutics entwickelt genetische Präzisionsmedizin durch Base-Editing. Beam wurde von führenden Wissenschaftlern auf dem Gebiet des CRISPR-Gen-Editierens gegründet und verfolgt Therapien für genetische Krankheiten unter Verwendung seiner proprietären Base-Editing-Technologie, die präzise Änderungen an einzelnen Basenpaaren in DNA und RNA vornehmen kann.

Herausforderungen

Mehr als die Hälfte der genetischen Fehler, die mit Krankheiten in Verbindung gebracht werden, resultieren aus einer einbuchstabigen Veränderung in den Milliarden von Nukleobasen („Basen“), die das menschliche Genom bilden. In anderen Fällen sind bestimmte natürliche genetische Variationen in der DNA dafür bekannt, dass sie vor Krankheiten schützen.

Beams grundlegende Technologien sind in der Lage, das Genom auf der Ebene eines einzelnen Buchstabens – A, G, C, T – zu bearbeiten, ohne die DNA- oder RNA-Stränge zu zerschneiden. Indem das Genom präzise modifiziert wird, um Fehler zu beseitigen oder schützende Veränderungen einzuschreiben, könnte Beams neuartiger Ansatz des Base Editing helfen, eine Vielzahl von Krankheiten, die das Leben von Patienten beeinträchtigen, zu verhindern, zu modifizieren und möglicherweise zu heilen.

„Seit der Markteinführung von Beam im letzten Jahr haben wir bedeutende Fortschritte auf dem Weg zu unserem Ziel gemacht, Basen-Editoren als eine neue Klasse von genetischen Präzisionsmedikamenten zu entwickeln“, sagte John Evans, Chief Executive Officer von Beam Therapeutics. „Wir haben jetzt 10 aktive Programme gestartet und unser Team auf mehr als 70 Mitarbeiter erweitert.“

Beam’s programs range from ex-vivo cell therapies to in-vivo direct correction. Beam’s Programme reichen von ex-vivo Zelltherapien bis zur in-vivo Direktkorrektur. In einem aufkeimenden CAR-T-Programm ist die Präzision und Genauigkeit der Zellzählung von entscheidender Bedeutung, um die komplexen biologischen Auswirkungen zu verstehen, die sowohl die Antigenbindungs-Technologien als auch das Base-Editing auf die neuen Zelltherapien haben.

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Benutzerkommentar

„Wir haben alle konkurrierenden Zellzähltechnologien auf dem Markt evaluiert, und die NucleoCounter®-Familie ist bei weitem unser Favorit.

Sie sind einfach zu bedienen und geben unseren Teams die Gewissheit, dass die Zählung jedes Mal korrekt ist. Für Unternehmen in der Anfangsphase, die möglicherweise externe Produktions- oder Forschungsunterstützung in Anspruch nehmen müssen, ist es ebenfalls entscheidend, dass jeder Schritt des Produktionsverfahrens übertragbar ist. Die NucleoCounter® Familie hat eine umfangreiche Erfolgsbilanz bei der nahtlosen Integration mit externen CMOs und CROs.

Der NC-200™ profitiert auch davon, dass der Großteil der Bedienervariabilität aus der Gleichung entfernt wird, so dass die Assays von Wissenschaftler zu Wissenschaftler und auch von Standort zu Standort tendenziell konsistenter sind, was langfristig zahlreiche Hindernisse für die Produktentwicklung reduziert. Diese Zeiteinsparungen korrelieren direkt mit Kosteneinsparungen und schnelleren Zeiten in der Klinik, was die Investition in einen zuverlässigen Zähler wie den NC-200™ rechtfertigt.

Wir haben auch festgestellt, wie wertvoll es ist, die NucleoCounter®-Familie so früh wie möglich in die Forschungspipeline zu integrieren, um sicherzustellen, dass die Ergebnisse aus der frühen Forschung genau und reproduzierbar sind, wenn die Produkte den kritischen Übergang von der Forschung zur Entwicklung schaffen.

Die NucleoCounter®-Geräte sind nicht nur ein Muss für jeden, der im Zell- und Gentherapiemarkt tätig ist, auch der Kundensupport von ChemoMetec ist ein großer Mehrwert.“

Aaron Edwards, mitarbeiter, Beam Therapeutics