Gentherapie

Die Gentherapie ist eine neue Therapieform und gilt größtenteils noch als experimentell, da klinische Studien erst 2017 begonnen haben. Es gibt zwei Ansätze zur Gentherapie: Dabei werden spezifische Gene in die Patientenzellen eingeführt, um: Eine genetische Dysfunktion zu überwinden, die eine Krankheit verursacht, oder (2) den Zellen neue Eigenschaften zu verleihen, indem sie die Produktion neuer Moleküle ermöglichen, die als Medikamente gegen die Krankheit wirken können. Die Gentherapie kann entweder an somatischen Zellen oder an Keimbahnzellen durchgeführt werden, wobei erstere die häufigere Wahl sind.

Die jüngsten Fortschritte bei Werkzeugen für das Gen-Editing, wie CRISPR-Cas9, Lentiviren und abgeschwächte Adenoviren, haben die Effektivität des Editierens des Chromosoms von Zellen auf sehr spezifische Weise stark erhöht und ermöglichen die Entwicklung neuer Zelllinien für verschiedene präklinische Studien – von Krebs bis hin zu genetischen Störungen. Die Spezifität dieser neuen Werkzeuge ermöglicht auch ihren Einsatz bei der Entwicklung von Gentherapien, um diese genetischen Störungen an ihrer Quelle zu korrigieren.

Was ist die Herausforderung?

Die Gentherapie kann in vivo durchgeführt werden, wobei die interessierenden Gene direkt in Patientenzellen im Körper eingebracht werden. Hier besteht die primäre Hürde darin, sicherzustellen, dass das gewünschte Gen effizient in die gesamte Zielzellpopulation eingeführt wird. Zellkultur-Modellsysteme, die Gewebe für In-vivo-Gentherapien nachahmen, können unglaublich hilfreich sein und den Prozess beschleunigen, Ihre Therapie in klinische Studien zu bringen. Allerdings kann es eine Herausforderung sein, Ihre Zellen richtig zu zählen, wenn sie mit diesen 2D- und 3D-Kulturmethoden gezüchtet werden.

Die Gentherapie kann auch in vitro durchgeführt werden, wobei die interessierenden Gene im Labor eingeführt oder manipuliert werden. Sobald bestätigt ist, dass die Zellen wie vorgesehen funktionieren, werden sie dem Patienten wieder zugeführt, wie es bei zellbasierten Immuntherapien mit CAR-T/CAR-NK-Zellen der Fall ist. Bei diesen In-vitro-Methoden ist es entscheidend zu wissen, dass der Prozess die Zellqualität nicht beeinträchtigt hat und dass das Material, das dem Patienten zurückgegeben wird, lebendig und aktiv ist.

Lösungen für die Gentherapie

Bei der Generierung und Validierung einer Gentherapie ist es entscheidend, zahlreiche Details der manipulierten Zellen zu bestätigen, einschließlich ihrer Anzahl und Viabilität, sowie die korrekte Expression und Translation des Zielgens. Der automatisierte Zellzähler NucleoCounter^® NC-202™ garantiert eine schnelle, einfache und zuverlässige Bestimmung der Zellzahl und LViabilität mit Programmen, die zuverlässige Messungen Ihrer Zellen gewährleisten, unabhängig von der Kulturmethode. Mit dem NucleoCounter^® NC-3000™ können Sie bis zu acht Analysen gleichzeitig durchführen und dabei Proteinexpression und Zellphänotypen inspizieren. Darüber hinaus gibt Ihnen unsere Auswahl an Assays, darunter der Zellzyklus-Assay und der GFP-Transfektions-Assay, einen detaillierten Einblick in die Gesundheit Ihrer Zellen.